Υποσχόμενη φαίνεται γονιδιακή θεραπεία κατά της τύφλωσης, σύμφωνα με νέα αμερικανική έρευνα.
Η δοκιμή, φάσης Ι, περιέλαβε 3 ασθενείς ηλικίας 22, 24 και 25 ετών, με συγγενή αμαύρωση Leber, που είχε προκληθεί από μεταλλάξεις στο γονίδιο RPE65. Στην έρευνα επιστήμονες ενέχυσαν υγιή αντίγραφα του γονιδίου RPE65 κάτω από τον αμφιβληστροειδή στα μάτια εθελοντών που ήταν εκ γενετής τυφλοί.
Ένα χρόνο μετά την αγωγή οι ασθενείς μπορούσαν να διακρίνουν λιγοστό φως το οποίο δεν μπορούσαν να δουν πρωτύτερα. Τα αποτελέσματα αποτελούν ένδειξη ότι το νεοεισαχθέν γονίδιο RPE65 είναι λειτουργικό και αυξάνει την ευαισθησία του φωτός στον αμφιβληστροειδή, σημειώνουν οι ερευνητές.
Τα αποτελέσματα δημοσιεύονται στη διαδικτυακή έκδοση του περιοδικού ‘Human Gene Therapy’ και στο περιοδικό ‘New England Journal of Medicine’.
Ο επικεφαλής της έρευνας, Artur Cideciyan, του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, δήλωσε ότι στον ένα χρόνο, οι ερευνητές ανακάλυψαν οτι η γονιδιακή θεραπεία με το RPE65 φαίνεται ασφαλής και οδηγεί σε σταδιακή βελτίωση της όρασης στους ασθενείς που μελετήθηκαν. Είναι συγκρατημένα αισιόδοξος για τα αποτελέσματα και περιμένει μελλοντικές εκθέσεις που θα απαντούν στα ερωτήματα της ασφάλειας και αποτελεσματικότητας.
Σύμφωνα με τον Dr. Paul Sieving, του Εθνικού Ινστιτούτου Οφθαλμού των Η.Π.Α, τα αποτελέσματα είναι πολύ σημαντικά, γιατί αποτελούν το πρώτο βήμα προς την κλινική χρήση της γονιδιακής θεραπείας για κληρονομικής μορφής τύφλωση.
