Πειραματικό χάπι συρρίκνωσε τους όγκους σε ασθενείς με καρκίνο του δέρματος, ο οποίος είχε εξαπλωθεί, δημιουργώντας ελπίδες για την ανάπτυξη μιας νέας κατηγορίας αντικαρκινικών φαρμάκων που ενδέχεται να επιδρούν σε πολλούς τύπους όγκων.
Σε μία πρώιμου σταδίου μελέτη, το φάρμακο συρρίκνωσε τους όγκους στο ήμισυ μιας μικρής ομάδας ασθενών με βασικοκυτταρικό καρκίνο που είχε εξαπλωθεί σε όργανα του σώματος. Τα αποτελέσματα της μελέτης ήταν τόσο ελπιδοφόρα που το φάρμακο εισήχθη σε μελέτες φάσης 2, ενώ το χάπι δοκιμάζεται επίσης σε ασθενείς με καρκίνο του παχέος εντέρου και των ωοθηκών.
Επιπλέον, η ουσία, που είναι γνωστή ως GDC-0449, συνέβαλε στη συρρίκνωση των όγκων σε έναν ασθενή με μια επιθετική μορφή μυελοβλαστώματος (καρκίνος του εγκεφάλου), αν και στη συνέχεια ο ασθενής ανέπτυξε αντίσταση στο φάρμακο, εμπόδιο που οι ερευνητές ελπίζουν σύντομα να αντιμετωπίσουν.
Το φάρμακο ανήκει σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων που αποκλείουν την οδό σηματοδότησης Hedgehog, η οποία περιλαμβάνει αρκετές πρωτεΐνες που διαδραματίζουν ρόλο στην κυτταρική ανάπτυξη.
Σύμφωνα με τον Dr. Charles Rudin του Αντικαρκινικού Κέντρου Kimmel στο Johns Hopkins, η οδός σηματοδότησης Hedgehog φαίνεται να διαδραματίζει ρόλο σε αρκετούς τύπους καρκίνου, αλλά είναι ιδιαίτερα σημαντική στο μυελοβλάστωμα και το βασικοκυτταρικό καρκίνωμα, τον πιο συχνό καρκίνο του δέρματος.
Οι ερευνητές δοκίμασαν το φάρμακο σε 33 ασθενείς, εκ των οποίων πάνω από τους μισούς παρουσίασαν ανταπόκριση. Από τους 18 ασθενείς στους οποίους ο καρκίνος είχε εξαπλωθεί σε άλλα όργανα, οι 15 εμφάνισαν συρρίκνωση των όγκων κατά 30%, απόκριση που διήρκεσε κατά μέσο όρο 9 μήνες, αν και σε ορισμένους ασθενείς το όφελος διατηρήθηκε για σχεδόν δύο έτη.
