Ασθενείς με σπάνια και ανίατη οφθαλμική νόσο η οποία προκαλεί τύφλωση στην αρχή της ενήλικης ζωής αναμένεται να είναι οι πρώτοι σε παγκόσμιο επίπεδο οι οποίοι θα υποβληθούν σε θεραπεία με βάση τα εμβρυϊκά βλαστικά κύτταρα.
Κλινικές δοκιμές της θεραπείας για τη νόσο Stargardt αναμένεται να ξεκινήσουν την ερχόμενη άνοιξη, μετά την αίτηση που υπέβαλε αμερικανική εταιρεία στην αρμόδια Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDΑ) προκειμένου να προχωρήσει στη διαδικασία. Αν η εταιρεία λάβει την απαιτούμενη έγκριση, τότε τα 12 άτομα με νόσο Stargardt θα είναι τα πρώτα παγκοσμίως που θα λάβουν έγχυση εμβρυϊκών βλαστικών κυττάρων.
Σημειώνεται ότι τον περασμένο Ιανουάριο η FDΑ έδωσε για πρώτη φορά έγκριση σχετικά με εφαρμογή θεραπείας με βάση τα εμβρυϊκά βλαστικά κύτταρα σε ασθενείς με παράλυση. Ωστόσο εμφανίστηκαν προβλήματα και οι πρώτοι ασθενείς δεν αναμένεται να υποβληθούν στη θεραπεία πριν από το τέλος του επόμενου έτους. Ετσι ο Ρόμπερτ Λάντσα από την εταιρεία Αdvanced Cell Τechnology (ΑCΤ) και οι συνεργάτες του αναμένεται να είναι οι πρώτοι που θα χρησιμοποιήσουν εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα σε ανθρώπους. Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν μια σειρά εμβρυϊκών βλαστικών κυττάρων προκειμένου να δημιουργήσουν κύτταρα του χρωστικού επιθηλίου του αμφιβληστροειδούς χιτώνα του ματιού. Τα κύτταρα αυτά δυσλειτουργούν σε άτομα με νόσο Stargardt η οποία αποτελεί την πιο κοινή αιτία τύφλωσης νεαρών ατόμων αλλά και σε ασθενείς με ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (η κύρια αιτία τύφλωσης των ηλικιωμένων). Πειράματα που διεξήχθησαν σε ποντίκια με νόσο Stargardt έδειξαν ότι η μεταμόσχευση των συγκεκριμένων κυττάρων οδήγησε σε βελτίωση της όρασης χωρίς να παρουσιάζονται παρενέργειες.
Σύμφωνα με τον δρα Λάντσα, τα 12 άτομα που θα συμμετάσχουν στην πρώτη, μικρού εύρους δοκιμή, στόχος της οποίας είναι να αποδειχθεί η ασφάλεια της διαδικασίας, θα προέρχονται από τρία αμερικανικά κέντρα. Αν η πρώτη δοκιμή στεφθεί με επιτυχία θα ακολουθήσουν άλλες μεγαλύτερου εύρους και ελπίζεται τελικώς ότι η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη ευρέως στην κλινική πράξη μέσα σε τρία ως πέντε χρόνια.
Ο Λάντσα τόνισε ότι η νέα εξέλιξη είναι άκρως σημαντική αφού «ύστερα από χρόνια έρευνας και πολιτικής διαμάχης, βρισκόμαστε κοντά στο να αποδείξουμε τις δυνατότητες που μπορούν να έχουν τα εμβρυϊκά βλαστικά κύτταρα στην κλινική πράξη»
